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经济观察网 记者 黄一帆 2月9日，基石药业（02616.HK）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃（艾伏尼布片）的新药上市申请。
据了解，拓舒沃是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
这是继两款同类首创精准治疗药物普吉华、泰吉华，以及肿瘤免疫治疗药物择捷美获批上市后，该公司在一年内成功获批上市的第四款创新药。
基石药业方面表示，它的上市将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白，也为公司打开新的治疗市场。
根据公告显示，急性髓系白血病（缩写为AML）是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。
国内首个IDH1抑制剂
据了解，拓舒沃是一款IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。
它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101。该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。“作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。”
根据公告显示，即CS3010-101研究旨在评估拓舒沃口服治疗携IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者的药代动力学特征(PK)、药效动力学特征(PD)、 安全性和临床疗效。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率为36.7%，其中11例患者均达到了完全缓解。估计的12个月的持续缓解率为90.9%。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会以优选口头报告形式公布。
此外，在AML领域，除了用于复发难治患者，拓舒沃作为一线疗法也取得重大进展。根据公告显示，拓舒沃用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的无事件生存期和总生存期，患者的中位降低。
基石药业首席医学官杨建新表示，基石药业计划未来与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。
多款同类首创新药集中上市
据了解，拓舒沃从新药上市申请获得受理到成功获批用了6个月的时间。在此之前，2020年，拓舒沃被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，拓舒沃入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
更值得注意的是，这是该公司在过去一年内成功上市的第四款创新治疗药物，其中国内首个获批的选择性RET抑制剂普吉华、中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变的GIST治疗药物泰吉华、以及此次最新获批的国内首个IDH1抑制剂拓舒沃均为同类首创药物，而其肿瘤免疫治疗药物PD-L1单抗择捷美则为潜在同类最优。
“拓舒沃的上市，也标志着基石药业开始迈向更加多元的治疗市场。”一位基石药业投资者告诉记者，2021年以来，基石药业上市的的新药已经覆盖了非小细胞肺癌（NSCLC）、胃肠道间质瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治疗领域，上述领域均是目前中国医药(600056)市场未满足的治疗需求。
据了解，目前，基石药业在全球范围内有30项临床试验正在开展，包括15项注册性试验和11项联合疗法试验。值得注意的是，拓舒沃多项临床研究也正在开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症。
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